从死神手里抢回的孩子
小冬（化名）是中兴公益“原发性免疫缺陷病”救助基金救助的一位患儿，她身患严重红斑狼疮，尝试了多种常见药物治疗都无法控制病情，只能眼睁睁看着全身皮肤溃烂，小姑娘好好的一张脸慢慢变得面目全非，生命也一点点流逝……
最绝望的时候，小冬甚至想要一死了之。
十万火急之际，在确保家属充分知情并同意的前提下，医生向医院提起“超药品说明书用药”申请，经医院药事管理委员会及伦理委员会批准并备案，采用沙利度胺等药物挽回了小冬的生命，经过医护人员的精心治疗监护，目前孩子病情已稳定下来，恢复生活信心。
这就是一个典型的“儿童超药品说明书用药”（也叫“超说明书用药”）的案例。
在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，很多医生不得不采取“超说明书用药”的方法来进行治疗，尤其是儿科医生。
一些数据能帮我们直观了解儿科超说明书用药的现状：
门诊儿童超说明书用药
三级医疗机构发生率高于初级医疗机构，分别是26.0%、19.5%，新生儿、婴儿和青少年高于其他年龄组儿童；
药品种类中，呼吸系统用药、抗感染药、感觉器官和皮肤用药最为常见。
住院儿童超说明书用药
各类儿童病房超说明书用药发生率中位数：NICU 52.5%、PICU 43.5%、普通儿科 35.5%、儿科手术病房 27.5%。
为什么“超说明书用药”
在儿科如此普遍？
根本原因：药品说明书更新滞后
重要原因：缺少儿童研究数据，一些特殊人群，如新生儿、早产儿甚至面临无药可用
医生可以“超说明书用药”吗？
国家卫健委在2021年公布的《抗肿瘤药物临床应用管理办法（试行）》中提到，尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当制定相应管理制度、技术规范，对药品说明书中尚未明确，但具有循证医学证据的药品用法进行严格管理。同时，卫健委组织有关专家编写“医疗机构拓展使用药品管理的规范性文件”，旨在进一步规范药品超说明书用药的管理，促进合理用药。
相关法律制度也进一步更新完善，新修订的《医师法》第二十九条规定：在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。
新法的出台明确保障了医师超药品说明书用药的合法权益。
医生“超说明书用药”有指南吗？
很多医院在审批“超药品说明书”用药时，往往需要耗费大量时间精力查询所申请药品用法的权威资料，包括中国药典和中国国家处方集、权威的学术参考书籍、各疾病专业学术委员会编写的学术指南或专家共识、最新的国内外研究结果等等。
但我们前面也说过，通常只有在病人“无药可用”时，才需要“超药品说明书用药”，如果每次都要从头研究药品是否对症，然后再走审核备案流程，恐怕很多患者是等不及的……
因此，越来越多权威组织和机构开始制定并发布说明书用药学术指南或专家共识，但儿科相关超说明书用药的目录还相对较少，例如广东省超药品说明书用药目录共269条，其中提及可用于儿童的仅18条。
深圳市首份
儿童超说明书用药专家共识
为解决儿科临床医师常面临的“无药可用”问题，推进超药品说明书用药规范工作，2022年6月，在深圳市卫健委的指导下，中兴通讯公益基金会资助支持深圳市儿童医院牵头、联合深圳市16家大型三甲综合医院及妇幼保健院成立深圳市儿童超药品说明书用药项目工作组。
8个项目小组的所有成员对收录的300多条超说明书用药条目依次进行文献检索、梳理、评读，项目小组共经过16次沟通讨论会、4轮专家咨询，最终定稿。
2022年10月30日，深圳市药学会、深圳市临床药学质控中心发布《深圳市儿童超药品说明书用药专家共识》，深圳市卫健委刘新宇主任药师、广东省药学会郑志华秘书长、深圳市药学会吴建龙执行理事长和其他14位来自北京、广东、山东等地医院的专家共同参与发布会并致辞，同时还有全国近百位临床医生、药师在线参与儿童超说明书用药相关培训。
这是广东省内首个、也是截至目前全国条目最多的儿童超说明书用药专家共识，囊括128种药品，145个条目，233项超说明书用药内容，全面覆盖包括血液肿瘤、癫痫、内分泌、心血管、呼吸、消化等疾病，每种药品用法都注明了详细的循证医学证据。
我们希望这份学术成果在支持医疗工作者更放心地治疗患者同时，也能为广大患儿家属提供一份安心，更期待更多社会力量一起加入“超药品说明书用药”的公益事业中来，支持更多专业组织和机构不断完善“超药品说明书用药”的管理和规范，进而推动药品说明书的更新、完善，造福更多患者。
